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Maladie rare. Virus émergent. Cancer qui récidive. Souvent, les patients touchés sont confrontés à l'absence de traitement sûr et efficace. Et s'ils en ont un, encore faut-il en obtenir le remboursement. Quelles sont les possibilités qui s'offrent à ces patients ? La présente thèse étudie les procédures pour accéder aux médicaments qui ne sont pas, ou pas encore, mis sur le marché suisse. Elle s'intéresse tout particulièrement à l'importation de médicaments par le patient lui-même ou par un professionnel de la santé ; elle analyse les autorisations à durée limitée des articles 9a et 9b al. 1 de la Loi sur les produits thérapeutiques ; elle explore les procédures de remboursement selon la Loi sur l'assurance-maladie. Afin de mettre en évidence les lacunes du droit suisse, l'ouvrage propose une comparaison avec les systèmes de l'Union européenne et des Etats-Unis. La thèse expose également les enjeux de l'accès compassionnel pour les acteurs de la santé impliqués, favorisant une vision globale de la thématique. Elle apporte finalement des solutions susceptibles de surmonter les obstacles recensés. Puisse cette thèse permettre au lecteur, juriste ou non, de circuler habilement dans le dédale administratif de l'accès aux médicaments à titre compassionnel.